Tendencias

La edición de genes Crispr está lista para probarse en humanos

La edición de genes Crispr está lista para probarse en humanos

La edición de genes Crispr está lista para probarse en humanos

Desde que los científicos comenzaron a decodificar el genoma humano en 1990, los doctores han soñado con una nueva era en la medicina donde las enfermedades podrían ser tratadas — o incluso curadas — mediante la reparación de defectos en el ADN de una persona. En lugar de usar medicamentos para combatir enfermedades, podrían alterar la biología para combatir la enfermedad en su origen. El sueño comenzó a hacerse realidad en 2013, cuando los investigadores demostraron cómo una técnica de edición de genes, conocida como Crispr-Cas9, podría usarse para editar células humanas vivas, lo que aumenta la posibilidad de que el ADN de una persona pueda modificarse de la misma manera en que uno puede editar palabras con un procesador de texto. Ahora, dos compañías de biotecnología dicen que planean comenzar a probar la tecnología en humanos tan pronto como este año. Crispr Therapeutics ya ha solicitado el permiso de los reguladores europeos para probar su producto más avanzado — cuyo nombre en clave es CTX001 — en pacientes que padecen beta-talasemia, una enfermedad hereditaria de la sangre en la que el cuerpo no produce suficientes glóbulos rojos sanos. Los pacientes con la forma más grave de la enfermedad morirían sin transfusiones frecuentes. La compañía con sede en Suiza dice que también planea buscar autorización de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EUA (FDA) este año para poder probar CTX001 en personas con anemia falciforme, otro trastorno hereditario de la sangre. Editas Medicine, rival de Crispr en EUA, dice que planea solicitar permiso de la FDA a mediados de año para probar uno de sus propios productos de edición de genes Crispr en pacientes con una rara forma de ceguera congénita que causa una pérdida de visión severa al nacer. Si la FDA aprueba la solicitud, podría comenzar las pruebas 30 días después de la aplicación. Si esas pruebas son exitosas, Crispr, Editas y una tercera compañía, Intellia Therapeutics, dicen que planean estudiar la técnica en humanos con una variedad de enfermedades que incluyen cáncer, fibrosis quística, hemofilia y distrofia muscular de Duchenne. En China, donde los reguladores han adoptado un enfoque más complaciente con los ensayos en humanos, varios estudios ya están en marcha, aunque aún no han producido datos concluyentes. Crispr-Cas9 podría describirse como la combinación de dos tecnologías que posibilitan la edición de genes: Cas9 actúa como un par de "tijeras moleculares" que pueden cortar hebras de ADN, eliminar material genético defectuoso y crear espacio para insertar genes funcionales. Crispr es una especie de GPS genético que guía esas tijeras a la ubicación precisa. Katrine Bosley, directora ejecutiva de Editas, sostiene que el campo de la edición de genes se mueve a "la velocidad de la luz", pero que en principio la técnica se limitará a las enfermedades "donde no hay otras buenas opciones". Esto se debe a que, al igual que con cualquier tecnología nueva, los científicos y los reguladores no están totalmente informados sobre los riesgos de seguridad involucrados. "Queremos que sea lo más seguro posible, pero, por supuesto, hay que considerar el factor de la novedad", dice la Sra. Bosley. No obstante, la Sra. Bosley señala que, de los más de 6.000 trastornos genéticos que son los candidatos más obvios para la edición de genes, aproximadamente el 95 por ciento son intratables. Esto proporciona muchas áreas a explorarse por compañías como la suya. Aunque Crispr-Cas9 todavía no ha sido probado en humanos en Europa o EUA, la tecnología ya ha beneficiado enormemente la investigación médica al acelerar el trabajo de laboratorio. Los científicos solían tardar varios años en crear un ratón genéticamente modificado para sus experimentos, pero con Crispr-Cas9 estos ratones "transgénicos" pueden producirse en unas pocas semanas. Cellectis, un grupo biotecnológico francés, ha utilizado una técnica de edición de genes más antigua conocida como Talen, para crear un tratamiento pionero del cáncer de la sangre conocido como terapia con receptores de antígenos quiméricos (CAR-T, por sus siglas en inglés), que actualmente se está probando en humanos. Los productos CAR-T ya están en el mercado, pero se basan en un proceso costoso y laborioso que consiste en extraer los glóbulos blancos de una persona, transportarlos en avión a un laboratorio donde se rediseñan para atacar el cáncer, antes de devolverlos y reinsertarlos en el paciente. Cellectis espera que su enfoque de usar la edición genética para alterar las células elimine este largo proceso de reingeniería. Algunos defensores de Crispr-Cas9 descartan la técnica de Talen debido a que es antigua, lenta y costosa, pero André Choulika, director ejecutivo de Cellectis, está en desacuerdo. "Quizás Crispr es una nueva tecnología, barata y fácil de diseñar", dice. "¿Pero a quién le importa? Esto no es lo que el paciente necesita. El paciente necesita un producto súper-activo y súper preciso". En medio de la emoción, el naciente campo de edición de genes se ha visto obstaculizado por varios reveses. Editas tenía la esperanza de comenzar los ensayos en humanos antes, pero se vio obligado a cambiar la fecha después de que se produjeron retrasos en la fabricación. Crispr ha perdido varios ejecutivos clave en los últimos meses, mientras que Cellectis tuvo que suspender brevemente su primer experimento el año pasado después de la muerte de un paciente. Mientras tanto, una amarga disputa de patentes sobre qué institución académica descubrió Crispr-Cas9 y, por lo tanto, qué empresa biotecnológica tiene los derechos sobre las patentes, ha opacado la edición de genes. El campo está en su infancia y el progreso en cualquier área nueva de la ciencia nunca es fácil. Si la edición de genes cumple con su promesa, algún día podría salvar o cambiar dramáticamente las vidas de decenas de millones de pacientes con enfermedades que han sido hasta ahora intratables. Copyright The Financial Times Limited 2018 © 2018 The Financial Times Ltd. All rights reserved. Please do not copy and paste FT articles and redistribute by email or post to the web.

Lee también

Comentarios